Administracja Żywności i Leków (Food and Drug Administration) w sprawie zatwierdzenia wątpliwego leku na chorobę Alzheimera otrzymała w czwartek kolejny cios, ponieważ śledczy z Kongresu nazwali ten proces „pełnym nieprawidłowości”.
Trwające 18 miesięcy śledztwo dwóch komisji Izby wyszczególniło „nietypową współpracę” pomiędzy organami regulacyjnymi FDA a firmą, którą ma ona nadzorować – producentem Aduhelmu, firmą Biogen. W śledztwie przytoczono również dokumenty firmy Biogen, z których wynika, że firma zamierzała „przejść do historii”, ustalając, jak to nazwali śledczy, „niesłusznie wysoką” cenę początkową leku, wynoszącą 56 000 USD rocznie.
Krytyka pojawia się w momencie, gdy FDA ma w styczniu podjąć decyzję o zatwierdzeniu kolejnego nowego leku na chorobę Alzheimera. W czwartkowym raporcie wezwano agencję do „podjęcia szybkich działań” w celu zapewnienia, że wszelkie przyszłe zatwierdzenia leków na Alzheimera nie spotkają się z „takimi samymi wątpliwościami co do uczciwości przeglądu dokonywanego przez FDA”.
FDA i Biogen wydały w czwartek oświadczenia, w których bronią procesu zatwierdzania Aduhelmu.
W 2021 roku FDA uchyliła się od swoich własnych niezależnych doradców naukowych, zatwierdzając Aduhelm, mimo że badania nie wykazały, że rzeczywiście pomaga on pacjentom.
Firma Biogen wstrzymała dwa badania po tym, jak rozczarowujące wyniki sugerowały, że lek nie spowalnia nieuchronnego pogłębiania się choroby Alzheimera – tylko po to, aby później twierdzić, że nowa analiza jednego z badań wykazała, że wyższe dawki zapewniają dodatkową korzyść.
FDA twierdziła, że zdolność leku do zmniejszenia charakterystycznej cechy choroby Alzheimera, czyli odkładania się blaszek miażdżycowych w mózgu, sugeruje, że lek może spowolnić chorobę. Oddźwięk był natychmiastowy, ponieważ trzech doradców FDA podało się do dymisji w proteście, a ówczesny szef agencji wezwał do przeprowadzenia wewnętrznego dochodzenia.
W końcu Medicare odmówiło płacenia za lek – nawet po obniżeniu jego rocznej ceny do 28 000 USD – chyba że pacjenci zgłosili się do badań klinicznych, które miały udowodnić, czy rzeczywiście spowalnia on procesy poznawcze.
W czwartkowym raporcie stwierdzono, że FDA i Biogen przeprowadziły niezwykle dużo rozmów telefonicznych, spotkań i e-maili, z których część nie została odpowiednio udokumentowana. Ponadto regulatorzy i firma spędzili miesiące pracując wspólnie nad przygotowaniem dokumentu informacyjnego dla doradców FDA, który nie przedstawiał w odpowiedni sposób istotnych różnic zdań w FDA na temat tego, jak należy postępować z lekiem Aduhelm, stwierdzono w raporcie.
Śledczy zalecili, aby FDA podjęła kroki w celu przywrócenia zaufania do procesu zatwierdzania, które obejmują właściwe dokumentowanie interakcji z producentami leków. Wezwano również producentów do wzięcia pod uwagę porad grup pacjentów i innych ekspertów zewnętrznych dotyczących uczciwego ustalania cen leków.
W czwartkowym oświadczeniu FDA stwierdziła, że decyzja w sprawie Aduhelm „była oparta na naszej naukowej ocenie danych” i że wewnętrzny przegląd agencji wykazał, że jej interakcje z Biogenem były właściwe. Agencja poinformowała jednak, że planuje zaktualizować wytyczne dotyczące opracowywania leków na chorobę Alzheimera i przeanalizuje wyniki dochodzenia.
W swoim własnym oświadczeniu firma Biogen powiedziała: „Choroba Alzheimera jest bardzo złożoną chorobą i wyciągnęliśmy wnioski z rozwoju i wprowadzenia na rynek leku Aduhelm”, ale „podtrzymuje uczciwość podjętych przez nas działań”.